27-летний американец Терри Хорган скончался во время одного из первых испытаний метода редактирования генов CRISPR на людях. Ученые связывают его смерть не с терапией, а с вирусом.
Редактирование генов использовалось для лечения редкой формы мышечной дистрофии Дюшенна. Один из вирусов, служивших для «переноса» терапии в организм. Обычно такие вирусы не вызывают болезней, но в сочетании с состоянием пациента начались проблемы, которые привели к его смерти.
У Хоргана, по-видимому, случилась более серьезная иммунная реакция, чем у других добровольцев, получавших аналогичные или более высокие дозы вируса. Терапия, которую получил мужчина, была направлена на использование CRISPR для увеличения формы белка дистрофина. Процесс начался с подавления иммунной системы пациента, чтобы подготовить его организм к терапии, которая проводилась внутривенно с высокой дозой адено-ассоциированного вирусного вектора.
Вскоре Хоргану стало хуже, через шесть дней после лечения произошла остановка сердца, а через два дня он умер от отказа органов и повреждения мозга. Из-за стремительного появления симптомов, а также из-за того, что исследователи не смогли обнаружить в его организме никакого фермента для редактирования генов, они пришли к выводу, что терапия еще не активировалась.
Это не первый случай, когда вирусные векторы были замешаны в смерти пациентов, прошедших курс генной терапии. В 1999 году 18-летний парень умер во время исследования, направленного на борьбу с редким метаболическим заболеванием. Позже ученые выяснили, что его иммунная система слишком остро отреагировала на вирус, который использовался для лечения, пишет Medical Xpress.
Ученые разработали генную терапию для детей с дистрофией мышц
Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ
Свежие комментарии